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Thérapie à base de cellules souches contre la perte de vision

Cet article a été rédigé pour vous aider à répondre à la question suivante : une thérapie à base de cellules souches fonctionnera-t-elle pour moi? Pour obtenir une réponse, nous vous suggérons de porter attention à trois éléments clés la prochaine fois que vous lirez de nouveaux articles relatant des découvertes sur les cellules souches ou au sujet d’essais cliniques.

  1. Le type de cellule souche importe (cellule souche embryonnaire, cellule souche progénitrice, etc.).
  2. Le type de cellule oculaire importe (cellule de l’EPR, cellule photoréceptrice, etc.).
  3. Le type d’essai clinique importe (phase 1, phase 2, randomisé, etc.).

1. L’importance du type de cellule souche

Il existe de nombreux types de cellules souches différents les uns des autres, notamment les cellules souches embryonnaires, les cellules souches neuronales, les cellules souches sanguines, les cellules souches cutanées, les cellules souches oculaires ou les cellules souches pluripotentes induites (CSPi), pour ne nommer que ceux-là. Il faut surtout noter que ces différentes cellules souches ne font pas toutes le même travail. Savoir qu’un nouvel essai clinique fait appel à des cellules souches embryonnaires ou à des cellules souches neuronales est donc important. C’est important puisque les cellules souches embryonnaires peuvent fabriquer tous les types de cellules dont notre corps a besoin. En revanche, les cellules souches neuronales ne peuvent créer que des cellules cérébrales. Comme ces cellules ont des propriétés distinctes, les enjeux d’innocuité ne sont pas les mêmes. Par exemple, certains s’inquiètent de l’utilisation de cellules souches embryonnaires (CSE) à des fins thérapeutiques, car elles peuvent produire le mauvais type de cellule au mauvais endroit. Ce qui différencie surtout l’essai clinique relatif à la DMLA mené à l’institut RIKEN au Japon (en anglais) de l’essai clinique relatif à la DMLA réalisé au Moorfields Eye Hospital de Londres (en anglais), c’est que, dans le premier cas, les chercheurs ont utilisé des CSPi, lesquelles proviennent de la peau des patients et ne nécessitent pas la prise d’immunosuppresseurs après la greffe. Quant à l’essai mené au Moorfields Hospital, on a utilisé un « patch » de cellules issues de CSE. Les patients qui ont pris part à cet essai ont dû prendre des médicaments pour empêcher leur système immunitaire de rejeter les cellules étrangères.

VCC a par ailleurs déjà rédigé un article [en anglais]  présentant en détail l’essai clinique de cellules progénitrices rétiniennes de JCyte pour la rétinite pigmentaire (RP). Dans cet article, nous expliquons la différence entre les cellules souches et les cellules progénitrices rétiniennes, une distinction qu’il importe de faire puisque l’essai ne visait pas à régénérer les tissus abîmés, ce que les gens croient bien souvent lorsqu’il est question de cellules souches. Dans cette étude, l’on administre plutôt des cellules progénitrices rétiniennes unicellulaires en suspension injectable dans le vitré, où les cellules pourront jouer un rôle protecteur de l’œil. Depuis la parution de cet article, l’équipe qui dirige cette étude chez JCyte a complété avec succès son essai de phase 1, dont le but était d’évaluer l’innocuité, puis a entrepris la phase 2 d’essai (en anglais) qui permettra de valider si cette nouvelle approche fonctionne (pour en savoir plus sur les « phases » d’essai clinique, poursuivez votre lecture du présent article).

2. L’importance du type de cellule oculaire

Les cellules souches peuvent produire différentes sortes de cellules oculaires. Par exemple, ce récent article (en anglais) porte sur la greffe d’une sorte de cellule de l’œil appelée « cellule de l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR) » pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA). Tous les essais cliniques actuellement menés relativement à la perte de vision utilisent des cellules de l’EPR ou des cellules progénitrices rétiniennes (lire la description à la section précédente). Les cellules de l’EPR ne sont pas les cellules photosensibles de l’œil : il s’agit plutôt de cellules de soutien. Dans les essais cliniques sur les cellules souches pour traiter la DMLA, on remplace les cellules de l’EPR chez les personnes atteintes de DMLA humide qui ont récemment connu une baisse de vision rapide, dans l’unique objectif de remplacer les cellules de l’EPR abîmées et ainsi de rétablir la vision perdue avant que les photorécepteurs ne soient trop atteints. Si cela fonctionne, il s’agirait d’une très grande percée pouvant changer la vie des personnes qui pourraient recevoir un diagnostic de DMLA. Cette approche pourrait en effet corriger la perte de vision avant qu’elle soit irréversible.

Malheureusement, la greffe de cellules de l’EPR seules ne peut rétablir la vision des personnes devenues malvoyantes ou complètement aveugles à cause d’une maladie héréditaire de la rétine (MHR) telle la RP, qui a abîmé leurs photorécepteurs, soit les cellules photosensibles de l’œil.

La seule façon de rétablir la vision au moyen de cellules souches chez beaucoup de gens est de remplacer les photorécepteurs abîmés.

Il existe deux types de photorécepteurs : les cônes et les bâtonnets. Les cônes sont responsables de l’acuité visuelle et de la vision centrale. Les bâtonnets, pour leur part, sont essentiels à la vision dans l’obscurité et à la vision périphérique. Partout dans le monde, des chercheurs tentent de fabriquer des cônes et des bâtonnets à partir de cellules souches. Voilà qui n’est pas aisé! Les photorécepteurs sont des cellules plus complexes que les cellules de l’EPR. Heureusement, les chercheurs dans le monde, notamment ceux que VCC soutient financièrement, font d’incroyables progrès.

Bref, si vous êtes aveugle ou en perte de vision à cause d’une maladie qui abîme vos photorécepteurs, surveillez l’actualité de la recherche et des essais cliniques sur les photorécepteurs, et non pas juste sur les cellules souches (parce que, bien souvent, les actualités sur les cellules souches portent sur les cellules de l’EPR plutôt que sur les photorécepteurs).

3. L’importance du type d’essai clinique

Il existe de nombreux types d’essais cliniques. Lors d’un essai clinique, les participants reçoivent une forme d’intervention (un médicament ou une greffe de cellules souches, par exemple). Les participants sont par ailleurs répartis en groupes afin que la nouvelle intervention puisse être comparée à une autre option comme un traitement déjà disponible ou un placebo. L’objectif d’un essai clinique est de déterminer l’innocuité et l’efficacité de la nouvelle intervention. On utilise le terme « intervention » plutôt que « traitement » pour que les gens gardent en tête que le médicament administré ou la chirurgie réalisée n’est pas un traitement établi. Un essai clinique n’est effectivement pas un traitement : c’est plutôt une expérience. Il n’est pas surprenant, néanmoins, que de nombreux participants aient grand espoir de tirer parti d’un essai clinique. Le plus récent essai consacré à la DMLA humide était un essai de phase 1, mené afin d’évaluer l’innocuité de cette nouvelle approche et si elle comportait des avantages pour le patient. Et il est important de ne pas oublier une chose au sujet des essais cliniques : participer ne devrait jamais vous coûter quelque chose. Vous êtes en fait un participant à une recherche, ce que l’on doit normalement vous communiquer clairement.

Pour en savoir plus, lisez le texte Rudiments sur les essais cliniques (en anglais) de VCC.

Ce nouveau traitement à base de cellules souches fonctionnera-t-il pour vous? Seul le temps le dira. Vaincre la cécité Canada est très optimiste quant à l’avenir des thérapies à base de cellules souches pour traiter la perte de vision. C’est pourquoi, grâce à nos donateurs, nous continuons de financer la recherche prometteuse sur les cellules souches. Et chaque nouvelle annonce ne fait que renforcer notre confiance dans l’avenir des traitements dérivés des cellules souches pour contrer la perte de vision. Or nous savons qu’il faudra conjuguer temps, efforts et travail d’équipe pour concrétiser de manière éthique et sûre les avancées scientifiques sous forme de nouveaux traitements accessibles.

Que pouvez-vous faire dans l’intervalle? Inscrivez-vous au Registre de patients de Vaincre la cécité Canada, un outil conçu pour jeter des ponts entre les personnes atteintes d’une maladie héréditaire de la rétine (MHR) et des essais cliniques. Pensez aussi à assister à l’une des séances éducatives Vision Quest, où vous pourrez questionner des scientifiques sur la suite des choses. Vous pouvez également participer à notre effort de sensibilisation à l’importance de la recherche sur la vision et le besoin de nouveaux traitements pour sauver la vue. Nous savons que la recherche est un investissement à long terme, mais aussi qu’elle redessine l’avenir.

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